Gentherapie immer mehr im kommen:
Zitat:Hemgenix freigegeben :
3,5 Millionen Dollar pro Dosis
Das Medikament des Pharmariesen CSL Behring wurde zur Behandlung von Hämophilie B entwickelt. Bei der Erbkrankheit, auch als Bluterkrankheit bekannt, gerinnt Blut nicht oder nur langsam. Die Ursache ist ein fehlendes Protein, weshalb sich Bluter im Krankenhaus bislang regelmäßig Blutgerinnungsfaktor intravenös zuführen lassen mussten.
In den USA und Europa leiden geschätzte 16 Millionen Menschen an Hämophilie B. Die FDA sagte, die Krankheit betreffe einen von 40.000 Menschen, hauptsächlich Männer. Mit der neuen Hemgenix-Therapie wird mit einer einzigen Infusion ein Gen in den Körper gebracht, mit dessen Hilfe die Leber den nicht vorhandenen Blutgerinnungsfaktor produzieren kann. Die klinischen Tests ergaben eine 94-prozentige Erfolgsquote.
https://www.berliner-kurier.de/panorama/...-li.290624
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Kinder wollen nicht wie Fässer gefüllt, sondern wie Fackeln entzündet werden.