Daten aus klinischen Studien zu drei experimentellen Alzheimer-Medikamenten, die im nächsten Jahr erwartet werden, könnten dazu beitragen, Licht in die Frage zu bringen, ob die US-Regulierungsbehörden mit ihrer umstrittenen Zulassung einer Behandlung von Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB) gerechtfertigt waren, ohne klare Beweise, dass sie funktioniert.
Mit der Zulassung von Biogens Aduhelm gegen den Einspruch ihres eigenen Gremiums von externen Experten hat die US-Gesundheitsbehörde FDA eine Studie gefordert, um zu bestätigen, dass das Medikament tatsächlich das Fortschreiten der tödlichen, bewusstseinsverändernden Krankheit verlangsamt - ein Prozess, der mehrere Jahre dauern könnte - selbst wenn das Medikament bereits von Patienten eingesetzt wird.
Daten von drei ähnlich wirkenden Medikamenten - Donanemab von Eli Lilly (NYSE:LLY) und Co, Gantenerumab von der Roche Holding AG (OTC:RHHVF) und Lecanemab von den Partnern Eisai Co (OTC:ESALY) und Biogen - werden jedoch viel früher erwartet und könnten der medizinischen Gemeinschaft ein besseres Gefühl dafür geben, ob Aduhelm der Aufgabe gewachsen ist, das Fortschreiten der Alzheimer-Krankheit zu verlangsamen.
Aduhelm wurde letzte Woche aufgrund seiner Fähigkeit zugelassen, eine Art von Plaque aus dem Gehirn zu entfernen, von der man annimmt, dass sie eine mögliche Ursache der Alzheimer-Krankheit ist, und nicht aufgrund des Nachweises, dass sie das Fortschreiten der Krankheit verlangsamt. Die FDA behauptet, dass die Plaque-Entfernung wahrscheinlich für die Patienten von Vorteil ist, eine Behauptung, die viele Experten für unbewiesen halten.
"Ich habe nicht das Gefühl, dass wir jetzt Beweise dafür haben, dass es einen klinischen Nutzen durch die Reduktion von Amyloid gibt", sagte Dr. Henry Paulson, ein Neurologe, der das Alzheimer's Disease Center der Universität Michigan leitet.
"Wenn eine weitere unabhängige Studie mit einer anderen Anti-Amyloid-Therapie einen klaren klinischen Nutzen zeigt, fühle ich mich viel wohler bei der weiteren Verwendung von Aduhelm", sagte er.
Alle vier Medikamente sind Antikörper, die darauf abzielen, die Anhäufung der klebrigen Plaques zu reduzieren, die aus einem Protein namens Beta-Amyloid bestehen und im Gehirn von Menschen mit Alzheimer gefunden werden, einer Krankheit, von der derzeit etwa sechs Millionen Amerikaner betroffen sind.
Positive Daten aus den drei experimentellen Medikamenten könnten auch einen Hinweis auf zukünftige Konkurrenz für Aduhelm geben, das in Partnerschaft mit Eisai entwickelt wurde und derzeit das einzige Medikament ist, das auf eine zugrundeliegende Ursache der Krankheit abzielt.
Große klinische Studien mit Aduhelm, chemisch als Aducanumab bekannt, ergaben widersprüchliche Daten, wobei eine Studie versagte und eine andere einen Nutzen zeigte. Außerdem gab es eine potenziell schwerwiegende Nebenwirkung in Form einer Hirnschwellung.
Dennoch hat die FDA Aduhelm im Rahmen ihres "accelerated approval"-Programms zugelassen, unter der Voraussetzung, dass Biogen eine Post-Marketing-Studie zum Nachweis des Patientennutzens durchführt.
FDA-Beamte sagten, dass andere Alzheimer-Medikamente nicht automatisch für dieses Programm in Frage kommen werden. "Wir können im Moment nicht sagen, ob dies ein Weg für andere Alzheimer-Medikamente oder Medikamente für andere neurodegenerative Erkrankungen sein wird", sagte Dr. Patrizia Cavazzoni, Direktorin des FDA Center for Drug Evaluation and Research, gegenüber Reuters.
'PRÄZEDENZFALL'
Kritiker sagen, dass die Entscheidung die Landschaft für zukünftige Medikamente verändert.
"Dies ist ein Präzedenzfall, ob es der FDA gefällt oder nicht", sagte Dr. Caleb Alexander, Professor für öffentliche Gesundheit an der Johns Hopkins University und eines der verbleibenden Mitglieder des FDA-Beratungsgremiums, das Aduhelm geprüft hat. Drei Mitglieder des Gremiums traten nach der FDA-Zulassung zurück.
"Das soll nicht heißen, dass das nächste Medikament, das Amyloid senkt, ein Volltreffer ist oder sogar zugelassen wird. Vielleicht nicht", sagte er.
In der nahen Zukunft wird Biogen den Markt für sich allein haben, aber Analysten beobachten mögliche zukünftige Konkurrenten genau.
"Wenn ein anderes Medikament auf den Markt kommt, das vielleicht nicht so viele Nebenwirkungen hat oder vielleicht etwas bessere Daten aufweist, könnte die Position von Biogen gefährdet sein", sagte Chris Meekins, Analyst für Gesundheitspolitik bei Raymond James.
Das japanische Unternehmen Eisai hat im vergangenen Monat die Rekrutierung für eine 18-monatige Zulassungsstudie mit Lecanemab bei symptomatischen Alzheimer-Patienten im Frühstadium abgeschlossen. Das Medikament wird auch in einer großen Studie an Menschen mit Anzeichen von Amyloid im Gehirn, die noch keine Symptome der Krankheit haben, untersucht.
Roche, das bisher nur begrenzte Ergebnisse aus den Gantenerumab-Studien veröffentlicht hat, erwartet im nächsten Jahr Daten aus zwei weltweiten Studien im Spätstadium des Medikaments.
Eli Lilly gab im März ermutigende Ergebnisse aus einer Mid-Stage-Studie mit Donanemab bekannt und plant, eine größere Studie durchzuführen.
"Ich denke, es ist ziemlich wahrscheinlich, dass das Medikament zugelassen wird, wenn sie diese Ergebnisse wiederholen können", sagte Dr. David Knopman, ein Neurologe an der Mayo Clinic in Rochester, der aus Protest gegen die Zulassung von Aduhelm das Beratungsgremium der FDA verlassen hat.
https://www.reuters.com/
Mit der Zulassung von Biogens Aduhelm gegen den Einspruch ihres eigenen Gremiums von externen Experten hat die US-Gesundheitsbehörde FDA eine Studie gefordert, um zu bestätigen, dass das Medikament tatsächlich das Fortschreiten der tödlichen, bewusstseinsverändernden Krankheit verlangsamt - ein Prozess, der mehrere Jahre dauern könnte - selbst wenn das Medikament bereits von Patienten eingesetzt wird.
Daten von drei ähnlich wirkenden Medikamenten - Donanemab von Eli Lilly (NYSE:LLY) und Co, Gantenerumab von der Roche Holding AG (OTC:RHHVF) und Lecanemab von den Partnern Eisai Co (OTC:ESALY) und Biogen - werden jedoch viel früher erwartet und könnten der medizinischen Gemeinschaft ein besseres Gefühl dafür geben, ob Aduhelm der Aufgabe gewachsen ist, das Fortschreiten der Alzheimer-Krankheit zu verlangsamen.
Aduhelm wurde letzte Woche aufgrund seiner Fähigkeit zugelassen, eine Art von Plaque aus dem Gehirn zu entfernen, von der man annimmt, dass sie eine mögliche Ursache der Alzheimer-Krankheit ist, und nicht aufgrund des Nachweises, dass sie das Fortschreiten der Krankheit verlangsamt. Die FDA behauptet, dass die Plaque-Entfernung wahrscheinlich für die Patienten von Vorteil ist, eine Behauptung, die viele Experten für unbewiesen halten.
"Ich habe nicht das Gefühl, dass wir jetzt Beweise dafür haben, dass es einen klinischen Nutzen durch die Reduktion von Amyloid gibt", sagte Dr. Henry Paulson, ein Neurologe, der das Alzheimer's Disease Center der Universität Michigan leitet.
"Wenn eine weitere unabhängige Studie mit einer anderen Anti-Amyloid-Therapie einen klaren klinischen Nutzen zeigt, fühle ich mich viel wohler bei der weiteren Verwendung von Aduhelm", sagte er.
Alle vier Medikamente sind Antikörper, die darauf abzielen, die Anhäufung der klebrigen Plaques zu reduzieren, die aus einem Protein namens Beta-Amyloid bestehen und im Gehirn von Menschen mit Alzheimer gefunden werden, einer Krankheit, von der derzeit etwa sechs Millionen Amerikaner betroffen sind.
Positive Daten aus den drei experimentellen Medikamenten könnten auch einen Hinweis auf zukünftige Konkurrenz für Aduhelm geben, das in Partnerschaft mit Eisai entwickelt wurde und derzeit das einzige Medikament ist, das auf eine zugrundeliegende Ursache der Krankheit abzielt.
Große klinische Studien mit Aduhelm, chemisch als Aducanumab bekannt, ergaben widersprüchliche Daten, wobei eine Studie versagte und eine andere einen Nutzen zeigte. Außerdem gab es eine potenziell schwerwiegende Nebenwirkung in Form einer Hirnschwellung.
Dennoch hat die FDA Aduhelm im Rahmen ihres "accelerated approval"-Programms zugelassen, unter der Voraussetzung, dass Biogen eine Post-Marketing-Studie zum Nachweis des Patientennutzens durchführt.
FDA-Beamte sagten, dass andere Alzheimer-Medikamente nicht automatisch für dieses Programm in Frage kommen werden. "Wir können im Moment nicht sagen, ob dies ein Weg für andere Alzheimer-Medikamente oder Medikamente für andere neurodegenerative Erkrankungen sein wird", sagte Dr. Patrizia Cavazzoni, Direktorin des FDA Center for Drug Evaluation and Research, gegenüber Reuters.
'PRÄZEDENZFALL'
Kritiker sagen, dass die Entscheidung die Landschaft für zukünftige Medikamente verändert.
"Dies ist ein Präzedenzfall, ob es der FDA gefällt oder nicht", sagte Dr. Caleb Alexander, Professor für öffentliche Gesundheit an der Johns Hopkins University und eines der verbleibenden Mitglieder des FDA-Beratungsgremiums, das Aduhelm geprüft hat. Drei Mitglieder des Gremiums traten nach der FDA-Zulassung zurück.
"Das soll nicht heißen, dass das nächste Medikament, das Amyloid senkt, ein Volltreffer ist oder sogar zugelassen wird. Vielleicht nicht", sagte er.
In der nahen Zukunft wird Biogen den Markt für sich allein haben, aber Analysten beobachten mögliche zukünftige Konkurrenten genau.
"Wenn ein anderes Medikament auf den Markt kommt, das vielleicht nicht so viele Nebenwirkungen hat oder vielleicht etwas bessere Daten aufweist, könnte die Position von Biogen gefährdet sein", sagte Chris Meekins, Analyst für Gesundheitspolitik bei Raymond James.
Das japanische Unternehmen Eisai hat im vergangenen Monat die Rekrutierung für eine 18-monatige Zulassungsstudie mit Lecanemab bei symptomatischen Alzheimer-Patienten im Frühstadium abgeschlossen. Das Medikament wird auch in einer großen Studie an Menschen mit Anzeichen von Amyloid im Gehirn, die noch keine Symptome der Krankheit haben, untersucht.
Roche, das bisher nur begrenzte Ergebnisse aus den Gantenerumab-Studien veröffentlicht hat, erwartet im nächsten Jahr Daten aus zwei weltweiten Studien im Spätstadium des Medikaments.
Eli Lilly gab im März ermutigende Ergebnisse aus einer Mid-Stage-Studie mit Donanemab bekannt und plant, eine größere Studie durchzuführen.
"Ich denke, es ist ziemlich wahrscheinlich, dass das Medikament zugelassen wird, wenn sie diese Ergebnisse wiederholen können", sagte Dr. David Knopman, ein Neurologe an der Mayo Clinic in Rochester, der aus Protest gegen die Zulassung von Aduhelm das Beratungsgremium der FDA verlassen hat.
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